Sage超难治癫痫药物3期试验宣告失败

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新浪医药 2017-09-13

 

今日,Sage药业宣布其超级难治癫痫(SRSE)药物brexanolone(别孕烯醇酮,又名SAGE-547)的STATUS三期临床没有达到试验终点。

在这个140人参与的临床试验中,43.9%的SAGE-547组患者在停止药物诱导昏迷后24小时没有发生癫痫,安慰剂组的这个数字是42.4%,p值为0.8775,两组没有显著的差别区分。这也提示药物的治疗效果与安慰剂没有分别。受此利空消息影响,该公司股票暴跌超过20%,随后回升至14%左右。

癫痫是个较为常见的疾病,终生发病率为4%~5%。但超难治性癫痫持续状态是极端情况,低于万分之一,但从命名即可看出这是严重的亚型,死亡率高达25%。多数癫痫患者可以用老药控制,再严重的患者可以通过一般麻醉剂控制,最后这部分所谓超难治性癫痫持续状态患者需要在ICU进行药物诱导昏迷,以控制大脑过度活跃。超难治性癫痫持续状态本身并非疾病,而是多种疾病如中风、肿瘤、免疫反应的症状。所以这个人群虽然不大,但异质性依然非常高,治疗难度非常大。

SAGE-547是一种静脉注射剂,用于治疗危及生命的持续性癫痫患者。根据Sage数据,这类疾病在美国影响约15万人,而那些重复治疗无效,包括药物引起昏迷,被诊断为超难治性癫痫持续状态,这类疾病还没有批准的疗法。Sage的药物通过调节神经系统的GABAA受体以平息癫痫发作,早期研究显示药物有效。

对于Sage仅跌14%,许多市场人士表现出了意外。一个可能是很多投资者已经预测到这个试验成功率较低,另一个更可能的因素是很多投资者把希望寄托在产后抑郁这个适应症上。

今年7月SAGE公司宣布,该公司的brexanolone(SAGE547)医治产后抑郁症(postpartum depression,PPD)的临床2期实验数据在《Lancet》杂志上取得发表。这项实验发现使用汉密尔顿抑郁量表进行检测,brexanolone能够明显降低患者抑郁的严重程度。疗效在医治开始后24小时就开始显现,而且在30天后依然保持在相同水平。

SAGE首席执行官eff Jonas表示,“超难治性癫痫持续状态是一个很难理解的复杂情况,我想感谢参与到这项实验的病人,家属以及所有的研究人员。尽管我们没有达到主要终点,但是我们在高度可变和复杂的患者群体中进行了首例试验,也证实了相关的治疗思路是可行的,并且加深了对GABA机制和脑电路影响的理解。”

短期内,此次挫折将给SAGE公司造成相应的影响。鉴于该药物最近发布的积极性数据都来自于相对较小范围的试验,相信投资者对于该公司研发和未来的走向会继续密切关注。

文章参考来源:Sage’s quick flip into PhIII crashes as lead drug fails badly for rare type of seizures

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