药价高得离谱 FDA局长飞刀修改审批流程

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健点子ihealth 2017-09-13
作者: 一叶

 

面对不断上涨的药价,美国食品药品管理局FDA也坐不住了。

FDA局长Scott Gottlieb表示,将就持续上涨的药价采取相关措施,以降低药物开发成本,从而降低药价,实现药物研发的可持续发展。

这些旨在来降低与新药研发相关的成本和不确定性的措施涉及临床数据的采集,一揽子试验和简化试验方案。

并且,他对药企的定价有话说。

(Scott Gottlieb博士。FDA)

药价高涨一直是美国制药行业的诟病。在一份报告中,药价每年呈现20-30%的两位数上涨,让患者感到吃不消。药价的居高不下不仅引起了国会议员的注意,就连一些药企老总也担心,这样的定价模式不可持续,从而提议一种“以价值定价”的模式。

如果FDA降低了药物开发的成本和不确定性,那么,制造商应该降低药品价格,这位FDA局长表示。

这是因为,降低药物开发监管的不确定性将降低药物开发资本的成本,他补充说。

既然FDA为医疗产品和药品制造商节约了成本,那么这些所节约的成本,必须体现在患者的利益上。同时,降低药物研发的资本门槛,将会吸引更多的研发竞争者,从而进一步降低药价。

FDA拟定的这些措施包括:

临床数据采集现代化。包括促进和使用“适应性方法”,使科学家能够增加更加符合患者特征的试验,或者帮助预测哪些患者最有可能免受特定副作用的困扰。

无缝试验(seamless trials)。通过单一研究取代传统临床试验的分阶段。因为无缝试验可以通过单一的试验,从第一个用药的人跟踪直至获得批准,所以可能会省略传统监管过程中二期临床试验结束时和三期试验开始前举行的标准指导会议。

FDA已经确定了超过40例进行中的新药注册申请(NDAs),这些申请都是大型的首次人体(First-in-Human,FIH)肿瘤学试验,来尝试无缝试验。

简化临床试验方案。Gottlieb还强调,FDA支持广泛使用简单试验(simple trials),以及使用主协议(master protocol)的试验。

除了鼓励新的试验设计外,FDA还在采取新的措施帮助研究赞助方评估临床信息,以及FDA将如何审查这些数据。

此外,还将举办一系列关于模型化(model-informed)药物研发的研讨会和出版指南,进一步指导药物研发。

最后,Gottlieb描述了FDA正在参与的合作,旨在为一系列疾病包括帕金森病,亨廷顿病,阿尔茨海默病和肌营养不良制作自然历史模型(nature history model)。FDA明年还将着手出台至少10种新的疾病特异性指导文件,包括冰桶挑战的罕见病,肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。

健点子希望FDA这一系列举措能够有效的实施,切实降低药物研发成本,惠及更多的病人和家属。

参考文章:

https://www.biocentury.com/bc-extra/politics-policy/2017-09-11/drug-development-costs-unsustainable-gottlieb-warns

https://www.fda.gov/drugs/developmentapprovalprocess/howdrugsaredevelopedandapproved/approvalapplications/newdrugapplicationnda/default.htm

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